Melfalan w wysokich dawkach w porównaniu z Melphalanem i deksametazonem w odniesieniu do Amyloidozy AL czesc 4

Charakterystyka wyjściowa pacjentów. Tabela 2 przedstawia wyjściową charakterystykę 100 pacjentów. Typ amyloidozy AL określono za pomocą analizy immunohistochemicznej u 60 pacjentów. Wszyscy pozostali pacjenci mieli białko monoklonalne we krwi lub próbkach moczu i cechy kliniczne charakterystyczne dla amyloidozy AL. Typ amyloidu AL potwierdzono za pomocą analizy immunohistochemicznej u wszystkich pięciu pacjentów, u których w momencie rozpoznania stwierdzono prawidłowe poziomy wolnych łańcuchów lekkich kappa i lambda w surowicy. Charakterystyka choroby amyloidowej była dobrze zrównoważona między dwiema grupami pacjentów (Tabela 2). W sumie 47 pacjentów miało zajęcie serca, 69 pacjentów miało zajęcie nerek, 22 pacjentów miało zajęcie nerwów, a 26 pacjentów miało zajęcie wątroby. Mediana liczby zaangażowanych narządów wynosiła dwa (zakres od jednego do pięciu). Szesnastu pacjentów z grupy przydzielonej do melfalanu i deksametazonu oraz 17 pacjentów z grupy przeznaczonej do melfalanu w dużych dawkach miało tylko jeden zaatakowany narząd.
Leczenie
Spośród 50 pacjentów w grupie przypisanej do dużych dawek melfalanu, 13 nie otrzymało planowanego leczenia (ryc. 1). Spośród pacjentów, którzy nie otrzymali planowanego leczenia, pacjent odmówił leczenia, 2 pacjentów miało niewystarczające zbiory komórek macierzystych, a 10 pacjentów zmarło (8 pacjentów zmarło nagle lub miało postępującą niewydolność serca, miało postępującą amyloidozę wątrobową, a posocznica). Stan jednego pacjenta pogorszył się przed rozpoczęciem leczenia G-CSF, a pacjent zmarł 40 dni po randomizacji. Czterech pacjentów zmarło podczas leczenia G-CSF. Podczas leukaferezy nie doszło do zgonu. Pięciu pacjentów zmarło między 11 a 45 dniem po pobraniu komórek macierzystych.
Mediana liczby zbiorów komórek macierzystych wynosiła dwa (zakres od do 3); wystarczającą liczbę komórek macierzystych zebrano po jednym kursie G-CSF u 35 pacjentów i po dwóch przebiegach G-CSF u 2 pacjentów. Mediana liczby zebranych komórek CD34 + wynosiła 4,48 x 106 na kilogram (zakres od 0,68 do 11,0).
Spośród 37 pacjentów, którzy otrzymali komórki macierzyste, 10 otrzymywało melfalan w dawce 140 mg na metr kwadratowy, a 27 podawano melfalan w dawce 200 mg na metr kwadratowy. Spośród tych 37 pacjentów, 9 zmarło w ciągu 100 dni po otrzymaniu wysokodawkowego melfalanu – 5 z niewydolności wielonarządowej z ostrą niewydolnością nerek, 2 z posocznicy i 2 z arytmii serca. Śmiertelność związana z transplantacją wynosiła 24%. Ogółem 19 pacjentów zmarło w ciągu 130 dni po randomizacji. U 11 pacjentów stężenie kreatyniny w surowicy wzrosło ponad trzykrotnie w stosunku do wartości wyjściowej, a 8 pacjentów wymagało hemodializy.
W grupie przydzielonej do melfalanu i deksametazonu dwóch pacjentów zmarło we wczesnej fazie arytmii serca – jedna przed otrzymaniem jakiegokolwiek leczenia, a druga w trzecim dniu pierwszego cyklu leczenia. Pięciu innych pacjentów zmarło w ciągu 130 dni po randomizacji, a wszystko to od progresji choroby. Siedmiu pacjentów miało toksyczne działanie stopnia 3 lub więcej, 16 pacjentów miało działania toksyczne stopnia lub 2, 10 pacjentów miało posocznicę, 18 pacjentów miało cytopenię, a pacjent miał cukrzycę.
Mediana liczby kursów melfalanu plus otrzymanego deksametazonu wynosiła 12 (zakres od 0 do 25)
[patrz też: kto nie może oddawać krwi, atrakcje kotlina kłodzka, trombocytoza ]