Melfalan w wysokich dawkach w porównaniu z Melphalanem i deksametazonem w odniesieniu do Amyloidozy AL ad 6

Mediana czasu od randomizacji do progresji hematologicznej wynosiła 32,5 miesiąca (zakres od 26 do 47) w grupie przeznaczonej do otrzymywania melfalanu z deksametazonem i 32,0 miesięcy (zakres od 15 do 55) w grupie przeznaczonej do przyjmowania melfalanu w dużych dawkach. Trzech pacjentów w tej pierwszej grupie otrzymywało leczenie drugiego rzutu za pomocą melfalanu w dużych dawkach z powodu opornej choroby, z mniejszą niż częściową odpowiedzią. Tylko jeden z tych pacjentów miał odpowiedź hematologiczną (całkowitą). Inni pacjenci z progresją choroby lub chorobą oporną otrzymywali różne inne terapie, ale żaden nie otrzymał więcej niż jednego schematu dużych dawek. Ogólne przetrwanie
Ryc. 2. Ryc. 2. Przeżycie według grupy hematologicznej i grupy leczenia. Panel A pokazuje przeżycie zgodnie z odpowiedzią hematologiczną u 65 pacjentów, którzy mogliby zostać poddani ocenie. Panel B pokazuje przeżycie według grupy leczenia. Mediana przeżycia w grupie pacjentów przypisanych melfalanowi i deksametazonowi wynosiła 56,9 miesiąca, a mediana przeżycia w grupie pacjentów otrzymujących duże dawki melfalanu wynosiła 22,2 miesiąca. Surowy oszacowany współczynnik ryzyka zgonu w grupie pacjentów otrzymujących melfalan i deksametazon wyniósł 0,57 (95% przedział ufności, 0,32 do 0,99, P = 0,05).
W dniu zakończenia 15 sierpnia 2006 r. Średni czas obserwacji dla całej kohorty wynosił 24 miesiące, a dla pacjentów, którzy przeżyli, wynosił 36 miesięcy. Mediana przeżycia dla całej kohorty wynosiła 48 miesięcy. Pięćdziesięciu jeden pacjentów zmarło (20 w grupie przeznaczonej do otrzymywania melfalanu z deksametazonem i 31 w grupie przeznaczonej do otrzymywania melfalanu w dużych dawkach) (P = 0,04). W dniu wyłączenia wśród pacjentów, którzy przeżyli w obu grupach, 23 z 30 pacjentów wyznaczonych do otrzymywania melfalanu i deksametazonu oraz 11 z 19 pacjentów przydzielonych do otrzymywania melfalanu w dużych dawkach nie otrzymało dodatkowej chemioterapii; Wynik oceny stanu był 2 lub więcej u 3 i 5 pacjentów, odpowiednio, a 3 pacjentów i pacjenta wymagało długotrwałej dializy. Tylko dwie późne zgony (z powodu raka płuca i raka żołądka) w grupie przeznaczonej do otrzymywania melfalanu i deksametazonu nie były bezpośrednio związane z amyloidozą lub z otrzymanymi terapiami. Całkowity czas przeżycia po randomizacji był silnie związany z częstością odpowiedzi hematologicznych (ryc. 2A).
W analizie zamiar-do-leczenia, szacowana średnica całkowitego przeżycia Kaplana-Meiera wynosiła 56,9 miesiąca w grupie otrzymującej melfalan plus deksametazon i 22,2 miesięcy w grupie przeznaczonej do otrzymywania melfalanu w dużych dawkach (p = 0,04 w dzienniku -drukowy test) (Figura 2B). Surowy oszacowany współczynnik ryzyka zgonu w grupie pacjentów otrzymujących melfalan plus deksametazon wyniósł 0,57 (przedział ufności 95% [CI], 0,32 do 0,99, P = 0,05). Współczynnik hazardu nie zmienił się po skorygowaniu o główne czynniki prognostyczne (stan sprawności, liczba zaangażowanych narządów, grupa ryzyka, obecność lub brak niewydolności nerek oraz obecność lub brak zajęcia serca). Wykluczenie dwóch pacjentów, którzy otrzymali trzy kursy melfalanu i deksametazonu przed rejestracją, nie miało wpływu na te wyniki.
Ryc. 3. Ryc. 3. Przetrwanie według grupy ryzyka według grupy terapeutycznej wśród pacjentów z chorobą niskiego ryzyka i według grupy leczenia w analizie punktowej
[przypisy: atrakcje kotlina kłodzka, kto nie może oddawać krwi, dziedziczenie wielogenowe ]